罗盘 / 帕金森病病理机制与疾病修饰疗法
暗星档案 · 未点亮的星帕金森病病理机制与疾病修饰疗法
这是什么 · 为什么难
针对α-突触核蛋白错误折叠聚集这一帕金森病核心病理,开发能真正减缓神经元丢失的疾病修饰疗法,而非现有的多巴胺替代对症治疗。攻克意味着神经退行性疾病第一次有了'治本'药物。
卡在哪 · 机制级卡点
α-突触核蛋白免疫疗法多个III期临床折戟,血脑屏障递送效率低,早期诊断生物标志物(用于疾病修饰药物的窗口期入组)仍不完善。
谁在攻
Michael J. Fox Foundation资助的多个疾病修饰药物项目、Prothena/Roche(prasinezumab)临床团队
怎么参与
学神经病理学/药物递送,关注Michael J. Fox Foundation研究资助动态,职业路径为神经退行性疾病药物研发