罗盘 / TDP-43蛋白病干预
暗星档案 · 未点亮的星TDP-43蛋白病干预
这是什么 · 为什么难
约97%的ALS（渐冻症）病例和近半数额颞叶痴呆病例都存在TDP-43蛋白异常聚集在细胞质中的病理特征，这是仅次于阿尔茨海默症淀粉样蛋白/tau的第三大神经退行性病理标志物，但目前几乎没有靶向TDP-43本身的成熟疗法。攻破意味着找到阻止TDP-43错误定位、聚集或促进其清除的方法，为两种目前缺乏有效疗法的绝症打开新路径。
卡在哪 · 机制级卡点
TDP-43正常状态下是必需的RNA结合蛋白，如何只清除其致病聚集形式而不干扰正常功能是核心技术难题；缺乏能早期检测TDP-43病理的生物标志物，导致临床试验难以筛选合适患者。
怎么参与
神经退行性病基础研究实验室、ALS/额颞叶痴呆专科研究中心