罗盘 / 线粒体疾病 · 修复细胞里坏掉的发电站
暗星档案 · 未点亮的星线粒体疾病 · 修复细胞里坏掉的发电站
本条为初评草案（AI 辅助编目）：T 阶为三问初评（撬动面 × 停滞度 × 临界性），双评过 σ 门并红蓝复核后才升"已建档"。查不到的字段留空不编。点亮者会进入亮星候选流程，其贡献与星阶按 HCF 独立重评，不从暗星自动继承。
线粒体疾病 · 修复细胞里坏掉的发电站 量级 · 潜能待评
线粒体DNA突变导致的疾病无药可治,患者往往从婴儿期就多器官同时衰竭
所属星云每个人的基因病都可治长生不老
暗星编号DS-0476
轴R · 风险与文明安全
领域health-public
状态初评草案 · 待双评与红蓝复核
这是什么 · 为什么难
线粒体疾病由线粒体DNA或核基因突变导致能量代谢障碍,可累及大脑、心脏、肌肉等高耗能器官,攻克意味着实现线粒体基因组编辑或异常线粒体清除,而不仅是代谢支持疗法
卡在哪 · 机制级卡点
线粒体DNA存在异质性(同一细胞内正常与突变线粒体并存)导致基因治疗难以精准靶向、线粒体双层膜结构使基因编辑工具递送困难、疾病表型高度多样使药物开发缺乏统一靶点
谁在攻
英国纽卡斯尔大学线粒体研究中心(三亲婴儿技术发源地)、美国联合线粒体病基金会(UMDF)资助的线粒体基因编辑研究、David Liu实验室线粒体碱基编辑器(mitoBE)开发团队
怎么参与
线粒体生物学/基因编辑工具开发方向,关注线粒体靶向核酸酶和碱基编辑技术