NB-0033Ⅴ · 长生不老 · 战胜死亡的渴望
每个人的基因病都可治
七千种罕见病不再无药可治,一次注射改写病因本身。
14颗暗星在攻
8.0潜能光度
4个方向
R血脑屏障跨越与靶向递送在人体把足量疗法送到目标脑区或细胞，同时控制外周暴露与屏障损伤。T7 · 恒星R亨廷顿病致病蛋白沉默一个已知的单基因错误，成了基因疗法能否兑现承诺的试金石T6 · 行星R基因治疗商业可及性坍塌药造出来了，卖不动就等于没治T6 · 行星R体内基因编辑的跨器官细胞定向递送将编辑器安全送到肝外的指定细胞类型。T6 · 行星AHIV 功能性治愈抗病毒药能把 HIV 压到检测不到，却清不掉藏在细胞里的潜伏病毒库——停药就反弹，"治愈"始终差一步。T5 · 新星A罕见病个体化（n-of-1）疗法平台七千多种罕见病，绝大多数无药可治——因为一种病只有几个病人，撑不起一款药的商业模型；出路是可复用的个体化疗法平台。T5 · 新星R人类生殖系编辑红线 · 可遗传的改写能写进后代基因、代代相传的编辑,至今没有全球治理的护栏。T5 · 新星R杜氏肌营养不良症 · 让缺失的抗肌萎缩蛋白基因长期稳定表达男孩十几岁就需要坐轮椅、二三十岁因心肺衰竭去世的遗传病,基因疗法刚打开一道门缝T5 · 新星RAAV 免疫屏障与安全再给药让一次给药后产生的中和抗体，不再封死后续补药与第二次治疗T5 · 新星R基因编辑大尺度结构变异安全检测不只看靶点附近几个碱基，还要发现大缺失、倒位、易位与染色体灾变T5 · 新星EAAV 规模制造与空壳质控让病毒载体批量造得出，也能分清满壳、半满壳与空壳T5 · 新星R儿童生长组织中的 AAV 持久表达解决孩子长大、细胞分裂后，非整合载体被不断稀释的疗效衰减T5 · 新星R体内基因编辑递送·下一代AAV载体把CRISPR剪刀真正送进身体每个角落R线粒体疾病 · 修复细胞里坏掉的发电站线粒体DNA突变导致的疾病无药可治,患者往往从婴儿期就多器官同时衰竭