罗盘 / 基因治疗商业可及性坍塌
暗星档案 · 未点亮的星基因治疗商业可及性坍塌
本条为初评草案（AI 辅助编目）：T 阶为三问初评（撬动面 × 停滞度 × 临界性），双评过 σ 门并红蓝复核后才升"已建档"。查不到的字段留空不编。点亮者会进入亮星候选流程，其贡献与星阶按 HCF 独立重评，不从暗星自动继承。
基因治疗商业可及性坍塌T6 量级 · 行星
药造出来了，卖不动就等于没治
所属星云每个人的基因病都可治长生不老
暗星编号DS-0984
轴R · 风险与文明安全
领域bio-medicine
状态初评草案 · 待双评与红蓝复核
这是什么 · 为什么难
近年多款获批基因/细胞疗法（如BioMarin治疗血友病A的Roctavian，定价290万美元，美国上市后一个季度仅治疗5名患者；Pfizer的血友病B疗法Beqvez获批不到一年即被停产；bluebird bio的Skysona因零商业销售于2025年初撤出市场）暴露出一个悖论：疗法在科学上成功、监管上获批，却因患者基数太小、支付方不愿承担天价一次性费用而在商业上无法存活。攻破意味着建立起新的支付/生产模式（如按疗效分期付款、跨国联合采购），让“治愈但小众”的疗法不再因为不赚钱而被撤市。
卡在哪 · 机制级卡点
传统药物定价model假设长期重复销售摊薄成本，一次性治愈型疗法打破了这个假设；超罕见病患者群体太小，传统保险精算模型无法覆盖单次数百万美元的赔付，而按疗效分期付款等新模式仍在早期试点，尚未形成可规模化复制的标准。
谁在攻
美国医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）2025年末推出的细胞与基因疗法准入模式（CGT Access Model，按疗效结果分期定价）；美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）2025年三月工作坊聚焦罕见病疗法可及性路径
怎么参与
医疗政策/卫生经济学方向的研究课题；关注ASGCT、Global Gene Therapy Initiative（GGTI）等组织发布的可及性报告