罗盘 / 体内基因编辑的跨器官细胞定向递送
暗星档案 · 未点亮的星体内基因编辑的跨器官细胞定向递送
体内基因编辑的跨器官细胞定向递送潜能 T6
将编辑器安全送到肝外的指定细胞类型。
所属星云每个人的基因病都可治长生不老
暗星编号DS-0985
轴R · 风险与文明安全
领域bio-medicine
状态初步评估
这是什么 · 为什么难
可调 LNP 配方已在小鼠中将碱基编辑偏向肺或肝等器官；距离人体细胞型级定向和可重给药仍远。
卡在哪 · 机制级卡点
血清蛋白冠、免疫清除、内含体逃逸和组织屏障在物种间差异显著。
谁在攻
LNP/SORT、病毒载体、细胞外囊泡与组织特异配体研究团队。
怎么参与
药物递送/纳米医学方向的研究生课题；关注ASGCT年会与Extra-hepatic LNP Delivery Summit等专业会议