AAV 免疫屏障与安全再给药

AAV 基因治疗会受到既存中和抗体影响，首次给药还会诱导体液与细胞免疫，使同型或近缘载体再次给药可能被迅速清除并带来安全风险。目标是建立可预测的免疫分层、抗体规避或清除方案、替代血清型及免疫调节策略，使疗效不足、随生长稀释或需要新适应症治疗的患者能够安全再给药。

免疫反应因血清型、组织、剂量和患者既往暴露而异；动物模型难完整预测人体免疫。现有策略往往只对特定抗体水平或载体有效，还必须在提高再给药成功率与避免全身免疫抑制风险之间取得平衡。

AAV 基因治疗、临床免疫学与载体工程研究团队

可从中和抗体检测、IgG 清除、衣壳切换、耐受诱导或再给药临床试验设计切入。