AAV 规模制造与空壳质控

AAV 治疗从实验室走向大规模临床，需要稳定提高载体产量并控制批间一致性。制造过程中会产生未装载基因组的空壳和部分装载的中间壳，它们可能降低有效剂量、增加免疫负担。目标是打通规模培养、纯化、full/intermediate/empty capsid 定量与分离以及可重复的放行标准。

产量、衣壳完整性、基因组装载和纯化回收率互相牵制；不同平台产生的杂质谱不同。现有分析方法对部分装载、碎片基因组和聚集体的区分能力有限，放大后的小偏差还可能变成明显批次差异。

AAV 生物制造、下游纯化、分析表征与基因治疗 CMC 研究团队

可从生产细胞平台、连续纯化、分析超速离心/质谱、单颗粒表征或 CMC 放行标准切入。