罕见病个体化（n-of-1）疗法平台
本条为初评草案（AI 辅助编目 · 评于 2026-07）：T 阶为三问初评（撬动面 × 停滞度 × 临界性），双评过 σ 门并红蓝复核后才升"已建档"。查不到的字段留空不编。点亮者会进入亮星候选流程，其贡献与星阶按 HCF 独立重评，不从暗星自动继承。
已知罕见病有七千多种，合起来影响数亿人，但绝大多数一款药都没有。根子不在科学不行，而在商业模型：一种病可能全世界只有几个、几十个病人，按传统"一款药跑完全套临床再上市"的路子，永远收不回成本。出路是把疗法"平台化"——像反义寡核苷酸（ASO）这类可按患者单一基因缺陷快速定制的技术，让"为一个人造一款药"变得可复用、可负担。攻破它，等于给几千种"孤儿病"一条统一的通路。
卡在监管与经济、而非只在科学：为1到几十个病人做的药，如何设计临床、如何评估安全有效（传统随机对照试验根本凑不齐人）、谁来付钱，现有制度都没有对应答案。技术上，个体化 ASO / 基因疗法虽可定制，但递送、脱靶、长期安全仍逐病待解，尚未沉淀成一套可规模化复用的标准平台。
n-Lorem 基金会（Stanley Crooke 创立的非营利组织，为"纳米级罕见病"1-30 名患者定制反义寡核苷酸，已受理超160名患者、递交20余项 IND）；多家基因疗法团队
往核酸药物（ASO/siRNA）/ 基因治疗 / 监管科学方向读研，进个体化疗法的非营利或平台型团队（如 n-Lorem 生态）。从"如何为极小样本病种设计可被监管接受的有效性评估"这个子问题切入——它是整个平台能否规模化的总闸。
谁在攻这颗暗星 · 攻关者名录3 人
这不是终点站——今天在这颗暗星上攻坚的人，就是明天点亮它、登上星光榜的候选。名录含科研、创业与第三方三类关键角色，初评待核实，欢迎补充与纠正。
去哪家 · 机构与公司名录4 家 · 其中初创/成长期 1
给求职者和投资人的信息增量——不只是听过的大机构，更多是正在攻这颗暗星的初创与新公司（联网实搜、初创优先排序，初评待核实）。